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康納·皮西是出生于美國西雅圖的一名男孩，在出生時，他的右邊膝蓋下方就長了一個直徑6cm的腫瘤。7周大時，康納·皮西就開始接受化療。然而，化療效果卻沒有預期好——康納的腫瘤只縮小了一點，更糟糕的是，停止化療后，他體內的腫瘤又長回來了。
走投無路之下，康納參加了一項測試新癌癥藥物的臨床試驗。神奇的是，4個月后，掃描結果顯示，他體內的腫瘤消失了。
康納服用的藥物，就是拉羅替尼。
出院后，康納只需要每天服用兩次拉羅替尼，就能維持病情?，F在，康納不僅能正常上幼兒園，還能幫助父母照顧兩個年幼的妹妹。
那么，讓康納體內腫瘤消失的拉羅替尼到底有多神話？我們一起來了解一下。
2018年11月，美國FDA加速批準拉羅替尼上市，給全世界腫瘤界的醫生和患者都帶來了新的希望。
拉羅替尼由Loxo Oncology和拜耳公司共同開發，是一種新型口服小分子、高選擇性原肌球蛋白受體激酶抑制劑。這款針對特定基因突變的抗癌新藥，主要用于治療攜帶 NTRK 基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤的成人和兒童患者。這意味著， NTRK基因融合實體瘤都可以使用拉羅替尼進行治療。
多項臨床試驗顯示，在4個月至76歲的患者中，拉羅替尼針對17種不同癌癥治療總體有效率高達75%。2018年的研究數據顯示，在55名參與臨床試驗的癌癥患者中，拉羅替尼的客觀緩解率達到了80%。更讓人驚喜的是，發表在2019年ESMO大會上的數據顯示，拉羅替尼的臨床獲益率高達91%，可以有效延長患者的無進展生存期。
總的來說，這款神奇的抗癌藥拉羅替尼，有3個顯著的特點：
第一，不限癌種，不限年齡。不管是成年人，還是兒童，只要存在NTRK融合，都可以使用；
第二，總緩解率高。數據顯示，拉羅替尼的總緩解率高達75%，其中有22%的患者甚至完全緩解；
第三，起效非?？?/strong>。數據顯示，針對不同人群，拉羅替尼的平均起效時間不到2個月，超過70%的患者響應的持續時間超過6個月。
所謂“便宜沒好貨”，雖然拉羅替尼效果驚人，但是價格昂貴。在美國，口服膠囊形式的拉羅替尼采購價格為每月32800美元（約22萬人民幣），每年393600美元（約270萬人民幣）。
除了價格之外，不少人對拉羅替尼還存在諸多疑問。比如：
- 哪些癌癥可以使用？
可以使用拉羅替尼的包括10種不同的軟組織肉瘤，常見的有乳腺癌、結腸癌、肺癌、甲狀腺癌、黑色素瘤、癌等，不常見的有骨肉瘤、唾液腺癌、嬰兒纖維肉瘤等。
- 如何檢測NTRK基因？
經過基因檢測之后，只要存在NTRK1、NTRK2或者NTRK3基因融合，都可以使用拉羅替尼。檢測NTRK基因，需要使用二代基因檢測技術。
- 副作用有哪些？
是藥三分毒，拉羅替尼也有輕微副作用，比如可能會帶來明顯的神經毒性，導致感覺異常、行為異常。但是目前為止，還沒有發現拉羅替尼存在比較嚴重的副作用。
隨著拉羅替尼的不斷研發，耐藥性、副作用、價格等方面將會得到不斷的改進。
不久之后，或許有更多的癌種可以使用拉羅替尼，或許研發出了比拉羅替尼更有效的抗癌藥……這說明，癌癥并非絕癥，更不會無藥可醫。癌癥患者只需要積極配合治療，就一定能看到治愈的曙光。
參考資料：
[1]拉羅替尼合成路線圖解[J]. 邱獻華,王美軍,張美慧,董金華.中國藥物化學雜志.2019(04)
[2]《最新！又有倆新藥獲批上市》.中國醫藥報.2020-6-3
[3]《泛癌種新藥國內相繼獲批臨床，全球數十藥物跟進！》.新浪醫藥.2020-5-26
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